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厄达替尼(Erdafitinib,商品名Balversa)是一种强效选择性泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂。FGFR是一类关键的细胞表面受体,参与调控细胞的生长、分化以及凋亡等多个过程。当FGFR发生基因异常,如突变或过表达时,可能促进肿瘤细胞的增殖,导致癌症的发生和发展。厄达替尼通过精准地与FGFR结合,阻断由纤维母细胞生长因子(FGF)所触发的信号转导过程,进而有效抑制肿瘤细胞增殖。
厄达替尼在多项临床研究中表现出了显著疗效。例如,在BLC2001这项开放标签、非对照的2期研究中,厄达替尼被用于治疗局部晚期且不可切除或转移性膀胱癌患者,这些患者具有预先指定的FGFR改变,且至少接受过一次全身化疗或在新辅助或辅助化疗后12个月内出现进展性疾病。研究在亚洲、欧洲和北美14个国家的126个医疗中心进行,筛选了2328名患者,最终212名入选,其中101名接受了8mg/天的厄达替尼治疗。
随着随访时间的延长,厄达替尼在局部晚期或转移性膀胱癌患者中显示出持续的活性和可管理的安全性。研究者评估的客观缓解率(ORR)达到了较高水平,表明厄达替尼能够显著缩小患者体内的肿瘤体积。具体来说,对于携带FGFR3基因突变的患者,客观缓解率尤为显著,进一步证实了厄达替尼对FGFR3突变型膀胱癌的靶向治疗效果。
厄达替尼不仅能够缩小肿瘤体积,还能显著延长患者的无进展生存期。在一些临床试验中,厄达替尼组患者的中位生存期超过4年,相比接受二线化疗的患者延长了几个月。这一结果对于晚期膀胱癌患者来说具有重要意义,为他们提供了更长的生存时间和更好的生活质量。
厄达替尼在治疗过程中能够缓解膀胱癌患者的一些常见症状,如尿频、尿急和尿血等。这些症状的改善不仅提高了患者的生活质量,也增强了他们对治疗的信心和配合度。
厄达替尼在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性。大多数副作用为轻至中度,且可以通过适当的管理和对症治疗得到缓解。然而,患者在使用厄达替尼时仍需密切监测可能出现的副作用,并在医生指导下进行治疗。
厄达替尼适用于在至少一种先前的全身治疗中或之后出现进展、具有易感FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)的成年患者。对于符合条件的患者,厄达替尼提供了一种新的治疗选择。
在使用厄达替尼前,患者需进行全面的基因检测以确认是否存在FGFR基因突变。
在治疗过程中,患者应定期接受医生的评估以监测治疗效果和副作用情况。
厄达替尼的剂量和给药方案需根据患者的具体情况进行调整以确保最佳的治疗效果和安全性。