2021年5月27日百时美施贵宝宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准奥扎尼莫德 0.92毫克用于治疗中度至重度活动期溃疡性结肠炎(UC)。奥扎尼莫德是一种每天服用一次的口服药物，是第一种也是唯一一种批准用于中度至重度活动期UC患者的1 -磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂。这项批准基于奥扎尼莫德治疗溃疡性结肠炎怎样的临床效果？

该批准基于True North的数据，True North是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估奥扎尼莫德 0.92 mg对中度至重度活动期溃疡性结肠炎患者的疗效和安全性，这些患者对以下药物反应不充分或不耐受:口服氨基水杨酸盐、皮质类固醇、免疫调节剂或生物制剂。在诱导期之前和期间，患者将接受口服氨基水杨酸盐和/或皮质类固醇的治疗。共有30%的患者之前对TNF阻滞剂治疗失败或不耐受。在这些患者中，63%接受了至少两种生物制剂，包括TNF阻滞剂。研究开始时，平均年龄为42岁，60%为男性，平均病程为7年；各治疗组的患者特征非常均衡。在为期10周的诱导研究(UC研究1)中，共有645名患者以2:1的比例随机接受奥扎尼莫德 (N=429)或安慰剂(N=216)，其中分别有94%和89%的患者完成了诱导研究。

在第10周的诱导期(奥扎尼莫德N=429对安慰剂N=216)，试验达到了其临床缓解的主要终点(18%对6%，p<0.0001)以及关键的次要终点，包括临床反应b (48%对26%，p<0.0001)、内镜改善c (27%对12%，p<0.0001)和内镜组织学粘膜改善d (13%对4%，p<0.001)在第52周的维持期间(奥扎尼莫德 N=230对安慰剂N=227)，该试验达到了其临床缓解的主要终点(37%对19%，p<0.0001)以及关键的次要终点，包括临床缓解(60%对41%，p<0.0001)、内镜改善(46%对26%，p<0.001)、无皮质类固醇临床缓解(32%对17%，p<0.001)和内镜组织学粘膜改善在接受奥扎尼莫德治疗的患者中，早在第2周(即，完成所需的7天剂量滴定后1周)就观察到直肠出血和大便次数评分下降。这些数据都表明了奥扎尼莫德在临床症状缓解、内镜和组织学粘膜改善和安全性等终点方面的显著疗效，这种新的口服治疗方法为患者增添了一种新的选择。

据了解，奥扎尼莫德还没有在国内上市，海外药房售卖的规格0.92mg*30粒的奥扎尼莫德原研药价格在65000人民币左右。