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斯帕森坦/司帕生坦:治疗原发性免疫球蛋白A肾病的新药详解

斯帕森坦/司帕生坦(Sparsentan),这一创新药物,近日在治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)领域引起了广泛关注。作为一种双效内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂,它能够有效减缓具有进展风险的IgAN成年患者的肾功能下降速度。

IgA肾病,一种以免疫球蛋白a(IgA)在肾脏沉积为特征的罕见疾病,这种沉积会破坏肾脏的正常过滤功能,导致蛋白尿、血尿等症状的出现。此外,患者还可能经历肾痛、水肿以及高血压等困扰。

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斯帕森坦的独特之处在于它能够通过选择性阻断内皮素a受体(ETAR)和血管紧张素II亚型1受体(AT1R)来减少IgAN患者的蛋白尿。这种双重阻断机制不仅有助于降低蛋白尿水平,还能保护足细胞并预防肾小球硬化及系膜细胞的过度增殖,从而有效限制疾病的进展。

目前,斯帕森坦主要以200mg和400mg的片剂形式提供给患者,并建议在医生的指导下进行每日一次的口服治疗。然而,如同其他药物,斯帕森坦的使用也可能伴随一些不良反应,如外周水肿、低血压、头晕、高钾血症以及贫血等。因此,在使用过程中,患者需要密切关注这些潜在风险,并遵循相关的警告和预防措施,包括注意肝毒性、胚胎-胎儿毒性、以及体液潴留等问题。

斯帕森坦目前仅通过美国食品药品监督管理局(FDA)批准的风险评估和缓解策略(REMS)项目获得。在海外市场上,无论是原研药还是仿制药,其药物成分和规格都保持高度一致。然而,价格方面则存在显著差异,原研版本的价格可能高达一万多美元,而仿制版本则可能仅需几千人民币。当然,这些价格还会受到诸如汇率等外部因素的影响而发生波动。

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