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2023年2月,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了一种创新药物——斯帕森坦(Sparsentan),这标志着原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)治疗领域迎来了重大突破。斯帕森坦作为首个非免疫抑制治疗药物,专门针对疾病进展高风险的IgAN成人患者,旨在减少其蛋白尿,从而延缓病情恶化。
斯帕森坦的独特之处在于其双重作用机制,它作为一种新型的单分子双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂,能够同时针对导致IgAN肾功能丧失的两条关键途径——内皮素-1和血管紧张素II进行干预。这一创新机制使得斯帕森坦在减少蛋白尿、改善系膜细胞增生、减轻肾小球硬化和肾小管间质纤维化,以及保护足细胞和肾小球糖萼方面表现出显著疗效。
临床试验结果进一步证实了斯帕森坦的安全性和有效性。与传统的降压药厄贝沙坦相比,斯帕森坦在减少尿液蛋白质方面表现出更优越的效果,且耐受性良好。这一发现为IgAN患者提供了新的治疗选择,尤其是对于那些面临疾病恶化高风险的患者而言,斯帕森坦无疑是一种更为安全、有效的治疗方案。
然而,对于国内患者而言,斯帕森坦原研药尚未在国内上市,因此其价格仍存在不确定性。根据海外市场的情况,斯帕森坦的定价相对较高,每盒标价可能超过1万美元(具体价格受汇率波动影响),这对于普通患者而言无疑是一笔不小的开销。同时,海外市场也存在斯帕森坦的仿制药供应,价格相对较为亲民,但患者在选择时仍需谨慎辨别真伪。