肾上腺皮质癌是一种罕见的癌症，对细胞毒性治疗反应不佳。在一项试验中随机分配304例晚期肾上腺皮质癌患者接受米托坦mitotane联合依托泊苷(100mg/m2体表面积，第2-4天)、阿霉素(40mg/m2，第1天)和顺铂(40mg/m2，第3-4天)(EDP)治疗，每4周一次，或接受链脲佐菌素(1 g，第1-5天)治疗。在随后周期的第1天服用2 g)。疾病进展的患者接受替代方案作为二线治疗。主要终点是总生存率。

对于一线治疗，米托坦mitotane组患者的反应率明显高于链脲佐菌素-米托坦mitotane组(23.2%比9.2%，P<0.001)和更长的中位无进展生存期(5.0个月比2.1个月；危害比，0.55；95%可信区间[CI]，0.43到0.69；p < 0.001)；组间总生存期无显著差异(分别为14.8个月和12.0个月；危害比，0.79；95% CI，0.61到1.02；P=0.07)。在接受替代方案作为二线治疗的185名患者中，EDP-米托坦组的中位无进展生存期为5.6个月，链脲佐菌素-米托坦组为2.2个月。未接受替代性二线治疗的患者，一线EDP加米托坦mitotane治疗的总体生存率(17.1个月)优于链脲佐菌素加米托坦治疗的患者(4.7个月)。严重不良事件的发生率在不同治疗组之间没有显著差异。

EDP联合米托坦mitotane治疗的缓解率和无进展生存率明显优于链脲佐菌素联合米托坦mitotane一线治疗，毒性事件发生率相似，但总生存率无显著差异。所以米托坦mitotane可以显著提高患者的缓解率和无进展生存率，但不能真正治愈肾上腺皮质癌。