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罗普司亭/罗米司亭(Romiplostim),一种通过生物合成技术得到的Fc-肽融合蛋白,也被称为血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),在治疗特定血液疾病中发挥着重要作用。下面我们将详细探讨罗普司亭的适应症以及在使用中需要注意的事项。
一、适应症概述
1、免疫性血小板减少症(ITP):
对于成人患者,当皮质类固醇、免疫球蛋白治疗或脾切除术未能充分改善血小板减少症状时,罗普司亭可作为一种有效的治疗选择。特别适用于那些因血小板减少程度和临床状况而面临较高出血风险的患者。
对于年龄≥1岁且血小板减少症状持续至少6个月的儿童患者,若他们对常规治疗手段(如皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术)反应不佳,同样可以考虑使用罗普司亭。但治疗应仅限于因血小板减少程度和临床症状而出血风险增加的患者。
重要提示:罗普司亭不应用于单纯追求血小板计数正常化,因为过度的血小板增加可能会引发血栓栓塞并发症。此外,它不适用于治疗与骨髓增生异常综合征相关或与慢性ITP以外疾病相关的血小板减少症。
2、急性放射综合征的造血综合征:
罗普司亭还被用于提高成人和儿童(包括足月新生儿)在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射后的存活率。这一适应症的批准基于动物疗效研究、健康志愿者的血小板计数反应数据,以及支持其在ITP患者中使用的临床数据。
二、治疗考量与个体化决策
血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)通常作为ITP的二线治疗方案,在皮质类固醇和/或静脉注射免疫球蛋白(IVIG)治疗未能产生足够的血小板反应后使用。尽管皮质类固醇仍是新诊断ITP患者的首选初始治疗,但由于其潜在的副作用,建议仅在有限的时间内使用。