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普纳替尼(Ponatinib)是什么药

普纳替尼(Ponatinib)(商品名为iclusig,之前为AP24534)是一种由ARIAD Pharmaceuticals开发的口服药物,用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。它是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂。某些形式的慢性粒细胞白血病,即具有T315I突变的慢性粒细胞白血病,对目前的治疗方法如伊马替尼具有耐药性。普纳替尼已被设计为对这些类型的肿瘤有效。

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普纳替尼是一种多靶点激酶抑制剂。它的主要细胞靶点是Bcr-Abl酪氨酸激酶蛋白,该蛋白具有组成型活性并促进CML的进展。这种蛋白质来自融合的Bcr和Abl基因,也就是通常所说的费城染色体。Ponatinib的独特之处在于,它特别适用于耐药CML的治疗,因为它抑制Abl和T315I突变激酶的酪氨酸激酶活性。T315I突变使细胞产生耐药性,因为它阻止其他Bcr-Abl抑制剂与Abl激酶结合。普纳替尼抑制的其他靶标是激酶的VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的成员,以及KIT、RET、TIE2和FLT3。

普纳替尼目前还没有在国内上市,患者无法在国内进行购买,因此患者需要通过海外购买普纳替尼。普纳替尼分为原研药和国外仿制药,原研药主要是香港原研药,价格比较高昂,大约35000元左右,规格为45mg*30;国外仿制药主要是孟加拉仿制药,有碧康制药和珠峰制药两个版本,碧康制药版价格大约3800元左右,规格为15mg*60,珠峰制药版价格大约1650元左右,规格为15mg*30,且原研药与仿制药药物成分基本一致。


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