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普纳替尼(Ponatinib)目前还没有在国内上市,患者无法在国内进行购买,因此患者需要通过海外购买普纳替尼。
普纳替尼分为原研药和国外仿制药,原研药主要是香港原研药,价格比较高昂,大约35000元左右,规格为45mg*30;国外仿制药主要是孟加拉仿制药,有碧康制药和珠峰制药两个版本,碧康制药版价格大约3800元左右,规格为15mg*60,珠峰制药版价格大约1650元左右,规格为15mg*30,且原研药与仿制药药物成分基本一致。
普纳替尼是一种新型Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂,对T315I突变特别有效,用于治疗慢性髓性白血病。FDA于2012年12月14日批准。
普纳替尼是使用ARIAD的计算和基于结构的药物设计平台设计的,以抑制BCR-ABL的酶活性,具有非常高的效力和广泛的特异性。Ponatinib的目标不仅是天然的BCR-ABL,还包括其携带突变的亚型,这些突变对现有的酪氨酸激酶抑制剂治疗产生耐药性,尤其是T315I突变,对其没有有效的治疗方法。
2010年,ARIAD宣布了对难治性慢性髓细胞白血病(CML)和费城阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者进行的普纳替尼研究结果。该研究表明,在接受普纳替尼治疗的慢性期CML患者中,66%的患者获得了主要的细胞遗传学反应,包括100%的患者也有T315I突变。