2012年12月14日，美国美国食品药品监督管理局批准普纳替尼（Ponatinib）治疗成人慢性粒细胞白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见的血液和骨髓疾病。

FDA根据该机构的优先审查计划审查了普纳替尼药物申请，该计划规定对在没有令人满意的替代疗法时可能提供安全有效治疗或与上市产品相比具有显著改善的药物进行为期六个月的快速审查。

普纳替尼阻断某些促进癌细胞发展的蛋白质。该药物每天服用一次，用于治疗慢性粒细胞白血病和Ph+ ALL的慢性期、加速期和急变期患者，这些患者的白血病对一类称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的药物有耐药性或不耐受性。普纳替尼的目标是具有特殊突变(称为T315I)的CML细胞，这种突变使这些细胞对目前批准的tki具有耐药性。

“普纳替尼的批准非常重要，因为它为对其他药物无反应的CML患者提供了一种治疗选择，特别是那些T315I突变的患者，他们几乎没有治疗选择，”FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“普纳替尼是今年批准用于治疗CML的第三种药物，也是批准用于治疗CML的第二种药物，表明了FDA批准用于罕见疾病患者的安全有效药物的承诺。”

FDA于2012年9月批准了Bosulif(博舒替尼),并于2012年10月批准了Synribo(美舒巴坦),用于治疗CML的各个阶段。马尔奇博(硫酸长春新碱脂质体注射剂)于2012年8月获准用于治疗费城染色体阴性的ALL。

普纳替尼正在根据该机构的加速批准计划获得批准，该计划为患者提供了更早获得有前途的新药的机会，同时该公司进行了额外的研究，以确认该药物的临床效益和安全使用。该疗法被授予孤儿产品称号，因为它旨在治疗一种罕见的疾病或状况。

在一项对449名不同期CML和Ph+ ALL患者进行的单一临床试验中，对普纳替尼的安全性和有效性进行了评估。所有参与者均接受普纳替尼治疗。

在大多数CML患者中发现的表达费城染色体遗传突变的细胞百分比减少，主要细胞遗传反应(MCyR)证明了该药物的有效性。54%的患者和70%的T315I突变患者获得MCyR。在分析时，MCyR的平均持续时间尚未达到。

在加速期和急变期CML和Ph+ ALL中，普纳替尼的疗效取决于白细胞计数正常或无白血病迹象(主要血液学反应或MaHR)的患者数量。结果显示:

52%的加速期CML患者经历了平均持续时间为9.5个月的MaHR；

31%的急变期CML患者平均持续时间为4.7个月；

41%的Ph+患者都达到了平均持续时间为3.2个月的MaHR。

普纳替尼正在获得批准，并附有一个警告框，警告患者和卫生保健专业人员该药物可能导致血栓和肝毒性。临床试验期间报告的最常见副作用包括高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛、皮肤干燥、便秘、发烧、关节痛和恶心。

普纳替尼目前还没有在国内上市，患者无法在国内进行购买，因此患者需要通过海外购买普纳替尼。普纳替尼分为原研药和国外仿制药，原研药主要是香港原研药，价格比较高昂，大约35000元左右，规格为45mg*30；国外仿制药主要是孟加拉仿制药，有碧康制药和珠峰制药两个版本，碧康制药版价格大约3800元左右，规格为15mg*60，珠峰制药版价格大约1650元左右，规格为15mg*30，且原研药与仿制药药物成分基本一致。