2022年7月18日 Incyte宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准芦可替尼软膏1.5%用于12岁及以上成人和儿童非节段性白癜风患者的局部治疗。芦可替尼软膏是第一个也是唯一一个FDA批准的白癜风患者色素沉着治疗药物，也是唯一一个在美国批准的Janus激酶(JAK)抑制剂局部制剂。白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，该疾病不可预测，因此特别难以治疗。芦可替尼软膏批准标志着一个重要的里程碑。该批准基于它怎样的临床效果呢？

FDA的批准基于关键的3期TRuE-V临床试验项目(TRuE-V1和TRuE-V2)的数据，该项目评估了600多名12岁及以上的非节段性白癜风患者使用芦可替尼软膏与赋形剂相比的安全性和有效性。在这些研究中，与赋形剂(非药物乳膏)相比，用芦可替尼软膏治疗导致VASI评分显著改善，这代表在第24周(初步分析)面部和全身色素沉着的改善，以及在第52周的开放性扩展。两项研究的第24周结果一致，表明在主要终点面部白癜风面积评分指数(F-VASI75)方面，约30%的接受奥普泽鲁拉治疗的患者较基线改善≥75%，相比之下，在TRuE-V1和TRuE-V2分别有约8%和13%的患者接受赋形剂治疗。在第52周，大约50%的芦可替尼软膏治疗的患者达到F-VASI75。此外，在第24周时，在F-VASI (F-VASI90)中，超过15%的接受芦可替尼软膏治疗的患者较基线改善≥90%，相比之下，接受赋形剂治疗的患者约为2%。在第52周，接受芦可替尼软膏治疗的患者达到F-VASI90的百分比增加了一倍，达到约30%。在3期研究的赋形剂控制期内，最常见的不良反应(发生率≥ 1%)为用药部位痤疮、用药部位瘙痒、鼻咽炎、头痛、尿路感染、用药部位红斑和发热。芦可替尼软膏的标签包括严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要心血管不良事件和血栓形成的方框警告。基于它的临床疗效，芦可替尼软膏被批准用于临床使用。它也因此成为了第一个也是唯一一个FDA批准的白癜风患者色素沉着治疗药物。经查询，该药物目前于国内还没有上市，芦可替尼软膏仅能从海外药房购买，规格inn1.5%*60g的价格在22000人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。