奎扎替尼（Quizartinib）是一种针对急性髓细胞白血病（AML）中FLT3内部串联重复（ITD）突变阳性患者的创新靶向治疗药物。该药物属于小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，主要通过与FLT3的三磷酸腺苷（ATP）结合区域高亲和力结合，从而实现其独特的治疗效果。

具体而言，奎扎替尼及其主要活性代谢物AC886在结合实验中显示出对FLT3-ITD突变的亲和力比对正常FLT3的亲和力低十倍。这种选择性结合使得奎扎替尼能够有效抑制FLT3激酶的活性，进而阻止受体的自身磷酸化。FLT3激酶在AML的发病机制中起着至关重要的作用，其异常激活常常与疾病的进展及不良预后密切相关。通过抑制FLT3激酶的活性，奎扎替尼有效地切断了FLT3受体的下游信号传导，进而抑制了依赖于FLT3-ITD突变的肿瘤细胞增殖。

这种机制使奎扎替尼能够特异性攻击FLT3-ITD突变的AML细胞，同时减少对正常细胞的损害。临床试验结果已证明，奎扎替尼在治疗FLT3-ITD阳性AML患者方面表现显著，能够显著延长患者的无进展生存期及总生存时间。此外，奎扎替尼还有助于改善患者的临床症状，如疲劳、发热、贫血等，并能减轻疼痛，提高生活质量。

值得关注的是，奎扎替尼通常与标准的阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用，作为巩固化疗后的维持单一治疗。这样的联合用药方案可以进一步增强疗效，为患者带来更好的预后。然而，在使用奎扎替尼时也需注意其可能出现的副作用，包括QT间期延长等心脏相关反应，以及恶心、呕吐、腹泻等消化系统不适。因此，在治疗过程中需要对患者的身体状况进行密切监测，并根据实际情况调整治疗方案。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874