恩西地平（Enasidenib）是一种靶向药物，主要用于治疗特定类型的白血病，尤其是携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

恩西地平作为一种IDH2抑制剂，通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。IDH2基因突变是AML患者中较常见的变异，突变导致酶活性异常，产生大量的2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累干扰了正常造血功能，进一步促进了白血病细胞的生长和分裂。恩西地平能够抑制IDH2突变基因的酶活性，并减少2-HG的生成，从而恢复正常造血功能。

恩西地平通过抑制IDH2突变体的活性，减少白血病细胞的增殖和生存能力。恩西地平能促使白血病细胞向正常成熟的血细胞分化，恢复正常的造血功能，有助于减少异常的白血病细胞数量。临床试验表明，恩西地平可以显著延长R/R AML患者的生存期，并且能够在一部分患者中观察到完全缓解的效果。恩西地平通过控制疾病进展，可能缓解白血病患者常出现的贫血、出血、感染等症状，提高患者的生活质量。

恩西地平在治疗白血病方面表现出良好的疗效，但也可能引起一些副作用，包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、关节痛、皮疹、食欲减少等。此外，恩西地平还可能对肝脏功能产生影响，导致肝功能异常。因此，在使用恩西地平之前，医生通常会对患者进行详细评估，并密切监测治疗期间的副作用。

参考资料：

https://www.idhifapro.com/