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恩西地平(Enasidenib)作为一种新型靶向治疗药物,目前尚未在国内纳入医保范围,因此许多患者只能通过正规的海外渠道进行购买。值得注意的是,海外市场上有合法的仿制药版本,包括老挝版和孟加拉版,其药物成分与原研药基本一致,目前的价格大致在2000至5000元之间。
恩西地平主要用于治疗急性髓性白血病(AML),尤其是针对那些携带IDH2基因突变的患者。IDH2(异柠檬酸脱氢酶2)在正常细胞中具有重要的生理功能,它参与将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸的过程,这是细胞代谢中至关重要的一步,同时也有助于生成NADPH,这种还原剂对于细胞抵御氧化应激至关重要。然而,在某些AML患者中,IDH2会发生突变,使其功能发生显著改变。这种突变导致癌细胞能够将α-酮戊二酸转化为2-羟戊二酸(2-HG),并且这种代谢产物已经被证实可以促进肿瘤的生长,干扰细胞的正常分化、增殖及凋亡,从而加速癌症的发展。
在临床研究中,恩西地平已显示出对携带IDH2突变的AML患者的明显疗效。多项临床试验结果表明,该药物可以显著提高这类患者的缓解率,并延长其生存期。同时,恩西地平在安全性和耐受性方面也表现良好。尽管如此,任何药物的使用都有可能伴随一定的副作用。对于恩西地平而言,患者在接受治疗期间可能会经历轻度的不良反应,例如恶心、呕吐、腹泻以及食欲减退。此外,部分患者可能会出现胆红素升高等生化指标异常现象。不过,值得欣慰的是,大多数不良反应可以通过调整药物剂量、监测相关指标或采取对症处理措施来缓解。
参考资料:
https://www.drugs.com/monograph/enasidenib-mesylate.html