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奎扎替尼(Quizartinib)是一种口服的高效II型FLT3抑制剂,专为治疗FLT3-ITD(内部串联重复)突变阳性的急性髓系白血病(AML)成年患者而设计。FLT3-ITD突变在很多AML患者中普遍存在,活化后的FLT3通路会导致细胞异常增生与生存信号的传递,从而加速AML的发展。奎扎替尼通过抑制FLT3激酶活性,防止受体自我磷酸化,从而有效地阻断下游FLT3信号通路,进而抑制依赖于FLT3-ITD的细胞增殖,达到抑制白血病细胞生长的目的。
临床研究表明,奎扎替尼疗效显著且安全性高。它可以单独应用,亦可与标准的阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用,作为新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者的诱导及巩固治疗,同时也适用于巩固化疗后的维持单药疗法。此外,奎扎替尼在某些类型的白血病患者中展现出较高的疗效,能够显著延长无进展生存期,甚至部分患者能实现完全缓解。
尽管奎扎替尼的疗效突出,但其使用过程中也可能出现副作用与风险。常见的不适反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、头痛等,主要集中在消化道与神经系统方面。同时,奎扎替尼可能导致QT间期延长,增加心律失常的风险,因此在使用时需对心电图和心率进行密切监测。对于那些有严重低钾血症、低镁血症、长QT综合征或者曾有室性心律失常或尖端扭转型室性心动过速病史的患者,则需避免使用奎扎替尼。
目前,奎扎替尼尚未在国内上市,因此国内患者暂时无法直接购买。该药物在海外已有销售记录,原研版在欧洲的价格接近80000元,而老挝的仿制版价格相对便宜,大约为1800元(17.7mg14片)。奎扎替尼的购药渠道有限,仅可从特定的认证药房购买,患者需在相关计划中注册,并充分了解奎扎替尼的风险与益处。尽管存在一定副作用,奎扎替尼作为一种靶向治疗药物,为急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择,尤其在复发或难治性AML的治疗中展现出良好的效果。
参考资料:https://www.drugs.com/mtm/quizartinib.html