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已经发现癌基因RET的异常(在转染期间重排)是不同种类恶性肿瘤的原因,特别是在肺癌和甲状腺癌中。由于脱靶毒性,使用多激酶抑制剂(MKIs)对RET改变的癌症进行靶向治疗的临床疗效有限。2020年5月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种新的特异性RET抑制剂塞尔帕替尼Selpercatinib,用于一些RET改变的肺癌和甲状腺癌亚型。
塞尔帕替尼Selpercatinib最常见的副作用(可能影响超过1/10的人)是食欲不振、头痛、头晕、QT间期延长(心脏电活动的变化)、高血压、腹部疼痛、腹泻、恶心、呕吐、便秘、口干、皮疹、发热、疲劳、水肿、出血,以及血液检查显示肝酶变化(表明肝脏压力)、血小板(有助于血凝的成分)和白细胞计数减少、镁减少和肌酐增加。最常见的严重副作用是腹痛、过敏(过敏反应)、腹泻和显示肝酶变化的血液检查。
塞尔帕替尼Selpercatinib目前已经被批准在国内上市,但还未在市场上流通。患者可以通过海外购药的方式购买到塞尔帕替尼Selpercatinib。美国礼来制药生产的塞尔帕替尼Selpercatinib规格为80mg*60/盒,售价在150000元左右;孟加拉珠峰制药生产的规格为40mg*30/盒,售价在4300元左右。