2021年8月25日Servier制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准艾伏尼布(ivosidenib片剂)用于治疗既往治疗的局部晚期或转移性胆管癌，该胆管癌通过FDA批准的测试检测出有IDH1突变。艾伏尼布是第一个也是唯一一个被批准的靶向治疗既往治疗过的idh1突变胆管癌的药物。该项批准基于怎样的临床疗效呢？

来自ClarIDHy研究的数据支持FDA批准这一适应症，ClarIDHy研究是第一个也是唯一一个针对先前治疗的IDH1突变型胆管癌的随机3期试验。来自ClarIDHy研究的结果表明，独立审查委员会对无进展生存期(PFS)主要终点的改善具有统计学意义(风险比[HR]0.37；95%可信区间[0.25，0.54]，p<0.001)。艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS (95% CI)分别为2.7 (1.6，4.2)和1.4 (1.4，1.6)个月。在6个月和12个月时，随机分配到艾伏尼布组的患者中分别有32%和22%保持无进展或死亡，而安慰剂组则没有。研究方案规定，随机接受安慰剂治疗的患者在疾病进展时可以转到艾伏尼布治疗，而安慰剂组的患者(70.5%)中有很高比例的患者转到艾伏尼布治疗。该研究还显示，与随机接受安慰剂组相比，随机接受艾伏尼布组的患者总生存期(OS)的关键次要终点更倾向于前者;然而，没有达到统计学显著性OS结果基于OS的最终分析(基于PFS最终分析后16个月发生的150个事件)。艾伏尼布的中位OS (95% CI)为10.3(7.8,12.4)个月;在没有调整交叉的情况下，安慰剂为7.5(4.8,11.1)个月。该研究中观察到的安全情况与以前发表的数据一致胆管癌患者最常见的不良反应(≥15%)为疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲减退、腹水、呕吐、贫血和皮疹。基于此项数据，FDA批准该药物使用，对于以前治疗过的idh1突变胆管癌，艾伏尼布的推荐剂量是每日一次口服500 mg，伴食或不食，直到疾病进展或不可接受的毒性。

胆管癌是肝脏内外胆管的一种罕见的侵袭性癌症。患有IDH1突变胆管癌的患者，特别是那些在化疗后病情恶化的患者，迫切需要新的治疗方案。除了可接受的安全性之外，艾伏尼布还在无进展生存期方面表现出令人印象深刻的显著优势，强调了其作为对抗这种侵袭性癌症的患者的新选择的重要性。经小编查询，海外药房上市的艾伏尼布原研药规格250mg*60片价格在269500人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。