艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，通过减少肿瘤代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的异常产生来发挥作用，从而导致恶性细胞的分化。临床在此作用机制下，艾伏尼布被批准用于治疗IDH1突变的急性髓性白血病(AML)和IDH1突变的胆管癌患者。那么在治疗这几种疾病时艾伏尼布产生了怎样的疗效成果？

在174名IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者的单组试验中研究了艾伏尼布的疗效。该试验测量了无疾病证据且治疗后血细胞计数完全恢复(完全缓解或CR)的患者百分比，以及无疾病证据且治疗后血细胞计数部分恢复(完全缓解伴部分血液学恢复或CRh)的患者百分比。在中位数为8.3个月的随访中，32.8%的患者经历了持续中位数为8.2个月的CR或Rh。在研究开始时因AML需要输血或血小板的110名患者中，37%在用艾伏尼布治疗后至少56天不需要输血，作用疗效显著。因此2018年7月20日美国食品药品监督管理局批准艾伏尼布片剂，用于治疗具有特定基因突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)成年患者。这是同类药物中的第一种药物(IDH1抑制剂)，并被批准与FDA批准的用于检测AML患者IDH1基因特定突变的伴随诊断一起使用。2019年5月2日基于一项开放性、单组、多中心临床试验批准了一项补充新药申请(sNDA)，批准艾伏尼布作为新诊断的IDH1突变型急性髓细胞白血病(AML)成年患者的单一疗法，不适用于强化化疗。试验包括28名新诊断的IDH1突变的AML成年患者，这些患者被分配接受500 mg每日剂量，结果表明，这种口服单药疗法可以在IDH1突变的新诊断AML患者中诱导持久的反应。

ClarIDHy研究是第一个也是唯一一个针对先前治疗的IDH1突变型胆管癌的随机3期试验。来自ClarIDHy研究的结果表明，独立审查委员会对无进展生存期(PFS)主要终点的改善具有统计学意义。艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS 分别为2.7 和1.4个月。在6个月和12个月时，随机分配到艾伏尼布组的患者中分别有32%和22%保持无进展或死亡，而安慰剂组则没有。基于此项数据，艾伏尼布在美国也被批准作为单一疗法，用于治疗IDH1突变复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成人，以及年龄≥75岁或患有排除使用强化诱导化疗的合并症的新诊断IDH1突变AML的成人。

据了解，海外上市的生产厂家为Agios制药的艾伏尼布原研药规格250mg*60片价格在269500人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动），患者可以购买。