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2016年3月,去纤苷被美国FDA批准上市,去纤苷是一种单链寡核苷酸混合物,用于治疗造血干细胞移植后伴有肾功能或肺功能障碍的严重肝小静脉闭塞性疾病。
去纤苷是一种寡核苷酸具有溶纤维蛋白原特性的混合物。去纤苷的化学名称为聚脱氧核糖核苷酸,钠盐。去纤苷是主要由单链(ss)聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多分散混合物,衍生自猪的肠组织的平均加权分子量为13-20 kDa,效价为27-39和28-38生物单位/mg,这是通过测量去纤苷、纤溶酶和纤溶酶底物之间接触形成的产物的释放的两种独立的测定法测定的。
去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物,已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解,并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用,这可能是由于它能够选择性地增加前列腺素I2和E2水平,增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂,也可作为长期使用的口服制剂。
据了解,去纤苷还没有在中国大陆上市,有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg,价格为18900元。