- 相关文章
阿西米尼(Asciminib)是一款由瑞士诺华制药公司精心研发并生产的创新药物,在白血病治疗领域意义非凡。2021 年,它成功获得美国食品药品监督管理局()FDA)的加速批准,主要用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)患者,尤其是那些对传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗产生耐药性,或者身体无法耐受传统治疗的患者。
阿西米尼属于 STAMP(Specifically Targeting the BCR - ABL1 Myristoyl Pocket)抑制剂类药物。它的作用机制与传统 TKI 大不相同,传统 TKI 靶向 BCR - ABL1 融合蛋白的 ATP 结合位点,而阿西米尼则精准地特异性结合到 BCR - ABL1 融合蛋白的肉豆蔻酰口袋。这一独特的结合方式能够诱导并稳定激酶的非活性构象,进而有效抑制其活性。也正是因为这种独特机制,阿西米尼在克服诸如 T315I 等耐药突变方面优势尽显。
在临床应用方面,阿西米尼主要针对处于慢性期(CP)的 Ph+ CML 患者,特别是那些已经接受过两种或多种 TKI 治疗,病情却依旧未能得到有效控制的患者。大量临床试验结果显示,阿西米尼能够显著提高这类患者的主要分子学反应(MMR)率,助力患者实现更深层次的疾病缓解,让患者看到了康复的曙光。
阿西米尼不仅疗效显著,在安全性和耐受性上也表现出色。当然,它也可能引发一些不良反应,像上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳等,但这些反应大多为轻度至中度。并且,大部分患者可以通过调整药物剂量或者进行对症治疗,使这些不适症状得到有效缓解。
阿西米尼的问世,无疑为 Ph+ CML 患者,尤其是对传统 TKI 治疗耐药或不耐受的患者,开辟了新的治疗道路。它不仅有助于延长患者的无进展生存期,提升生活质量,还能极大地减少因治疗副作用给患者带来的痛苦和不便。
目前,阿西米尼已在多个国家和地区上市,收获了广泛的认可与应用。随着临床研究的不断深入,以及实际应用经验的日益丰富,相信在未来,阿西米尼能够为更多白血病患者带来生的希望和福音。