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阿西米尼(asciminib)作为白血病治疗领域的创新药物,为众多患者带来了新的希望。它由瑞士诺华制药公司研发生产,在治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)方面表现卓越。
阿西米尼的功效显著,主要用于治疗对传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗产生耐药性或无法耐受的 Ph+ CML 患者,特别是处于慢性期(CP)且经过两种或多种 TKI 治疗后病情仍未得到控制的患者。临床试验表明,它能显著提高患者的主要分子学反应(MMR)率,助力患者实现更深层次的疾病缓解,有效延长患者的无进展生存期。
阿西米尼属于 STAMP 抑制剂类药物,其作用机制区别于传统 TKI。传统 TKI 靶向 BCR - ABL1 融合蛋白的 ATP 结合位点,而阿西米尼特异性地结合到 BCR - ABL1 融合蛋白的肉豆蔻酰口袋,诱导并稳定激酶的非活性构象,从而抑制其活性,这一独特机制使它在克服 T315I 等耐药突变时优势明显 。
不过,阿西米尼也存在一些副作用。常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳等。但值得庆幸的是,这些反应大多为轻度至中度,大部分患者通过调整药物剂量或进行对症治疗,不适症状都能得到有效缓解,整体安全性和耐受性良好,不会对患者的治疗进程造成严重阻碍。
阿西米尼凭借独特的作用机制展现出显著的治疗功效,尽管存在一定副作用,但可控的特性使其成为 Ph+ CML 患者重要的治疗选择。随着研究和应用的推进,有望为更多白血病患者带来更好的治疗效果。