玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为迈凡妥或Camzyos，是一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者。肥厚型心肌病是一种心肌肥厚为特征的心肌病，其中梗阻性肥厚型心肌病患者的左心室流出道因心肌肥厚而狭窄，导致血液流出受阻，进而引发一系列症状，如劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等。

玛伐凯泰通过其独特的作用机制，靶向肥厚型心肌病的核心病理生理过程。它能够与心肌肌球蛋白结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，从而有效降低心肌的过度收缩，缓解左心室流出道的梗阻，并改善心脏的舒张功能。这一机制使得玛伐凯泰在改善梗阻性肥厚型心肌病患者的症状和生活质量方面展现出显著疗效。

临床试验数据显示，玛伐凯泰能够显著降低患者左心室流出道的峰值压差，提高患者的运动耐力，并改善纽约心脏协会（NYHA）心功能分级。例如，在EXPLORER-HCM研究中，接受玛伐凯泰治疗的患者在30周的治疗期内，左心室流出道峰值压差显著下降，同时NYHA心功能分级得到明显改善。此外，患者的生活质量评分也显著提高，显示出药物在改善患者整体健康状况方面的积极作用。

值得一提的是，玛伐凯泰的长期疗效和安全性也得到了验证。在EXPLORER-LTE长期扩展研究中，经过长达3.5年的随访，玛伐凯泰治疗组患者的多项心脏指标均获得持续稳定的改善，且未观察到新的安全性信号。这表明玛伐凯泰不仅能够短期缓解症状，还能长期有效地控制疾病进展，为患者带来持久的健康益处。

综上所述，玛伐凯泰作为梗阻性肥厚型心肌病治疗领域的创新药物，凭借其独特的机制和显著的疗效，为患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并延长寿命。