米托坦/密妥坦（Mitotane）是一种用于治疗晚期肾上腺皮质癌的药物，早在1970年便获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于化疗该病。虽然米托坦在治疗晚期肾上腺皮质癌方面被认为益处大于风险，但欧洲药品管理局（CHMP）指出，其对不产生高水平类固醇激素的肾上腺皮质癌的疗效尚未确定，因此建议给予上市许可。

截至目前，米托坦的原研药在2023年通过了中国国家药品监督管理局的批准，但由于上市时间较短，患者尚不能在国内药房和医院购买该药物。米托坦以500毫克片剂形式出售，商品名为Lysodren，典型的初始剂量为每天2至6克，分为3至4次服用，可根据患者需要增加剂量，以达到14至20mg/L的血液浓度。

作为一种肾上腺皮质细胞毒性剂，米托坦能够抑制肾上腺皮质功能，同时不会直接引起细胞破坏。它通过直接的细胞毒性作用，抑制功能性和非功能性肾上腺皮质肿瘤的生长。这种药物通过抑制皮质类固醇的产生，并改变类固醇的代谢，进而影响内源性和外源性类固醇的代谢过程。

具体而言，米托坦通过阻断皮质酮转化为18-醛固酮的直接前体，从而减少醛固酮的生成。此外，它还促进肾上腺外皮质醇向6-β-皮质醇的代谢，最终结果是尿中17-OHCS的排泄量减少。这些机制共同作用，帮助改善晚期肾上腺皮质癌患者的症状与生活质量。尽管米托坦在临床应用中的潜力巨大，仍需进一步研究其在不同类型肾上腺皮质癌患者中的适用性和效果

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648