玛伐凯泰（Mavacamten）是一种创新型小分子心肌肌球蛋白别构调节剂，由美国MyoKardia公司研发、百时美施贵宝公司共同推进，于2022年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为全球首个针对肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM）病理机制的治疗药物。该药主要适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，通过靶向调节心肌收缩的核心分子——心肌肌球蛋白，打破传统治疗局限于症状管理的局面，开启了病因治疗的新纪元。

作为选择性心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，玛伐凯泰通过精确调控心肌肌球蛋白头部的活性，降低其与肌动蛋白过度结合的病理状态。在肥厚型心肌病中，基因突变导致心肌肌球蛋白持续处于过度活化状态，引发心肌细胞无序排列、能量代谢紊乱及心脏舒张功能受损。玛伐凯泰通过与肌球蛋白特异性结合，将大部分肌球蛋白分子稳定在能量保存的超松弛状态，从而降低心肌过度收缩力和耗氧量，改善左心室流出道梗阻的同时保护心脏泵血功能。临床研究证实，持续用药可显著降低患者左心室流出道压力阶差，改善运动耐量和心功能分级，部分患者甚至实现无需介入手术的长期病情控制。

该药物的Ⅲ期临床试验（EXPLORER-HCM）显示，治疗30周后实验组患者峰值摄氧量提升≥1.5mL/kg/min的比例达37%，显著高于安慰剂组的17%。其独特的作用机制也带来了更为可控的安全性表现，最常见不良反应为头晕和疲劳，暂未发现传统负性肌力药物可能加重心衰的风险。但需要严格监测左室射血分数，避免过度抑制心肌收缩力。玛伐凯泰的上市不仅为全球约70万oHCM患者提供了精准医疗解决方案，其分子设计思路还推动了心脏靶向治疗药物的创新发展，未来或可拓展至其他类型心肌病的治疗领域。

去年年底，玛伐凯泰在国内正式上市，并于上月成功纳入医保报销项目。但鉴于上市时间不长，患者可能较难直接在医院买到。海外市场上，欧洲版本的原研玛伐凯泰性价比最高，规格5mg28粒，价格约20000元。而老挝卢修斯新上市的仿制版，规格2.5mg60粒，售价仅1550元左右。如需获取更多玛伐凯泰的相关信息，请咨询药纷享医学顾问。