由于临床试验在各不同的条件下进行，因此无法将一种药物临床试验中观察到的不良反应发生率与另一种药物临床试验中的发生率直接进行比较，并且可能无法反映实际中观察到的发生率。

恩美曲妥珠单抗的剂量为3.6 mg/kg作为静脉输注，每3周(21天为一个周期)给予1624例患者，包括884例HER2阳性转移性乳腺癌患者和740例HER2阳性早期乳腺癌患者(KATHERINE试验)。

对于转移性乳腺癌在临床试验中，已在884例HER2阳性转移性乳腺癌患者中对KADCYLA作为单一药物进行了评估。最常见的不良反应(≥ 25%)为疲劳、恶心、肌肉骨骼疼痛、出血、血小板减少、头痛、转氨酶升高、便秘和鼻出血。

在EMILIA试验中接受治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者中发现了不良反应。患者被随机分配接受恩美曲妥珠单抗或拉帕替尼联合卡培他滨治疗。恩美曲妥珠单抗治疗组患者的研究治疗中位持续时间为7.6个月，拉帕替尼和卡培他滨治疗组患者的中位持续时间分别为5.5个月和5.3个月。

在EMILIA试验中，恩美曲妥珠单抗治疗组中有43%的患者发生≥ 3级不良反应，而拉帕替尼联合卡培他滨治疗组中有59%的患者发生。

允许对恩美曲妥珠单抗进行剂量调整。32名患者(7%)因不良反应停用恩美曲妥珠单抗，相比之下，41名患者(8%)停用拉帕替尼，51名患者(10%)因不良反应停用卡培他滨。导致KADCYLA停药的最常见不良反应为血小板减少症和转氨酶升高。使用恩美曲妥珠单抗治疗的80名患者(16%)出现了导致剂量减少的不良反应。导致恩美曲妥珠单抗剂量减少的最常见不良反应(1%的患者)包括血小板减少、转氨酶升高和周围神经病变。在接受恩美曲妥珠单抗治疗的患者中，有116例(24%)发生导致剂量延迟的不良反应。导致恩美曲妥珠单抗给药延迟的最常见不良反应(1%的患者)为中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、疲劳、转氨酶升高和发热。

EMILIA试验中恩美曲妥珠单抗治疗组(n=490)患者发生的不良反应。在随机试验中，恩美曲妥珠单抗最常见的不良反应(频率> 25%)为恶心、疲劳、肌肉骨骼疼痛、出血、血小板减少、转氨酶升高、头痛和便秘。最常见的CTCAE(版本3)3级以上不良反应(频率> 2%)为血小板减少、转氨酶升高、贫血、低钾血症、周围神经病变和疲劳。

恩美曲妥珠单抗目前已经在国内上市，但是并未纳入医保，价格高达两万元左右，价格十分高昂，普通家庭患者根本无法承受，只有通过国外进行购买。恩美曲妥珠单抗只有原研药，国外的主要是土耳其原研药，还有中国香港的原研药。土耳其原研药价格在3500元左右，规格是100mg；香港原研药价格在12000元左右，规格同样是100mg。土耳其原研药和香港原研药同国内恩美曲妥珠单抗药物成分一致。