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达罗他胺Darolutamide可以改善多发性骨髓瘤患者的无进展生存率,达罗他胺Darolutamide是一个单克隆抗体靶向CD38蛋白。2015年11月,食品药品监督管理局(FDA)授予加速批准达罗他胺Darolutamide用于治疗之前接受过至少三次治疗的多发性骨髓瘤患者。这一决定是最近批准用于多发性骨髓瘤患者的几个药物之一。
POLLUX研究包括569名多发性骨髓瘤患者,他们之前至少接受过一次治疗。参与者被随机分配接受来那度胺和地塞米松联合或不联合达罗他胺Darolutamide。主要终点是无进展生存期。在报告结果时,达罗他胺Darolutamide组患者的中位无进展生存期尚未达到,而仅接受来那度胺和地塞米松治疗的患者的中位无进展生存期估计为18.4个月。
在中位数为13.5个月的随访中,达罗他胺Darolutamide组的286名患者中有53名(18.5%)出现疾病进展或死亡,而对照组的283名患者中有116名(41.0%)出现疾病进展或死亡。达罗他胺Darolutamide组的总体缓解率高于对照组(92.9%对76.4%),其缓解率也高于对照组。完全有效(43.1%对19.2%)。
最常见的副作用包括嗜中性白血球减少症(在达罗他胺Darolutamide组中有51.9%的患者,而在对照组中有37.0%的患者),血小板减少(分别为12.7%和13.5%)和贫血(分别为12.4%和19.6%)。47.7%的患者出现了与达罗他胺Darolutamide相关的输注相关反应,主要发生在首次输注期间。
研究作者指出,达罗他胺Darolutamide组和对照组的治疗中断率相似(6.7%对7.8%)。达罗他胺Darolutamide组的11名患者(3.9%)和对照组的15名患者(5.3%)死于不良事件,包括急性肾损伤、感染性休克和肺炎。
达罗他胺Darolutamide有效果的具体使用时间是不确定的,根据患者不同的体质可能有不同的效果。