艾伏尼布（Ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，主要用于治疗携带易感IDH1突变的特定疾病患者。艾伏尼布适用于与阿扎胞苷联合或单药治疗75岁或以上新诊断的急性髓性白血病成年患者，或因合并症不能使用强化诱导化疗的患者。也可用于治疗复发或难治性急性髓细胞性白血病（AML）的成年患者。同时，也能用于治疗患有复发性或难治性骨髓增生异常综合征的成年患者和先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。

艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而促进白血病细胞的分化和凋亡。临床试验表明，艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的AML患者中显示出显著的疗效，部分患者达到完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）。对于胆管癌患者，艾伏尼布也显示出一定的抗肿瘤活性，延长了无进展生存期（PFS）。

尽管艾伏尼布表现出了显著的疗效，但患者在使用过程中也需要注意可能出现的副作用。艾伏尼布的副作用包括如贫血、中性粒细胞减少、血小板减少等血液学毒性；恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应；转氨酶升高、胆红素升高等肝功能异常反应；以及疲劳、发热、头痛等常见的副作用。建议患者在使用艾伏尼布期间应密切监测身体状况，如有任何不适或疑似不良反应，应及时咨询医生并采取相应措施。

艾伏尼布作为一种IDH1抑制剂，在治疗携带IDH1突变的AML、MDS和胆管癌患者中显示出显著的疗效。尽管存在一定的副作用，但其独特的机制和临床效果使其成为这些疾病的重要治疗选择。患者在使用时应严格遵循医嘱，定期监测相关指标，以确保安全有效地使用该药物。

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