一、药品基本信息

通用名称：米达美替尼

英文名称：mirdametinib

商品名称：Gomekli

药品规格：米达美替尼有两种剂型，包括胶囊和口服混悬液用片剂。胶囊规格有1mg（瓶装42粒）和2mg（瓶装42粒或84粒）；口服混悬液用片剂规格为1mg（瓶装42片或84片）。

药品包装上印有明确的标识，便于识别和区分不同规格。

二、适应症与用途

米达美替尼适用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。NF1是一种遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤，这些肿瘤沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍。由于丛状神经纤维瘤沿神经浸润性生长，其外科切除十分具有挑战性，因此米达美替尼（米达美替尼）为这些患者提供了新的治疗选择。

三、用法用量

1.米达美替尼的推荐剂量为2mg/m²（体表面积），每天口服两次（大约每12小时）。在每个28天周期的前21天内随餐或不随餐服用均可。最大剂量为4mg，每天两次。

2.剂型与服用方法：米达美替尼有两种剂型，胶囊必须整个吞下，不要打开、打破或咀嚼胶囊。口服混悬剂液用片剂可整片吞服或分散于饮用水中，以液体形式口服给药。在制备口服混悬液时，应先将约5-10mL饮用水加入给药杯，再将规定数量的药片加入水中，轻轻旋转量杯以分散药片，直到没有块状物残留。制备后应立即服用，如果不能立即服用，应在准备剂量的30分钟内服用。

四、不良反应

米达美替尼（米达美替尼）在治疗过程中可能引起一系列不良反应。成人患者最常见的不良反应（发生率超过25%）包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。儿童患者最常见的不良反应（发生率超过25%）包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。此外，还可能出现严重的实验室异常，如肌酸磷酸激酶升高（成人和儿童患者均可能发生）和中性粒细胞计数减少（儿童患者可能发生）。

五、注意事项

眼部毒性：米达美替尼（米达美替尼）可能引起眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊。在开始服用前和治疗期间应定期进行全面的眼科评估，并针对新的或恶化的视力变化或视力模糊进行评估。

心脏功能异常：米达美替尼可能影响左心室功能。尚未对开始治疗前有临床显著心脏病史或LVEF <55%的患者进行治疗研究。在开始服用前，应通过超声心动图评估射血分数，并在治疗初期每3个月评估一次，然后根据临床指征评估。

皮肤病学不良反应：米达美替尼可能引起皮疹等皮肤病学不良反应。应在出现症状时立即开始支持性治疗。

特别注意的是，米达美替尼可能对胎儿造成伤害，孕妇禁用。育龄女性在治疗前应核实怀孕状况，并在治疗期间以及最后一次给药后的6周内采取有效的避孕措施。哺乳期妇女在治疗期间以及最后一次给药后1周内应避免哺乳。且在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确立。