近日，医疗界传来振奋人心的消息，艾利瓦尔多芬基因疗法（Skysona，eli-cel，elivaldogene autotemcel）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的基因疗法。这一里程碑式的批准，不仅标志着基因疗法在罕见病治疗领域取得了重大突破，也为无数深受CALD折磨的患者开启了新的治疗篇章。

脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响儿童的神经系统发育。患者由于体内ABCD1基因的突变，导致无法正常代谢长链脂肪酸，进而引发神经系统进行性退化和功能丧失。目前，CALD尚无有效治疗方法，患者预后普遍较差。艾利瓦尔多芬基因疗法的出现，为这些患者带来了新的希望。

艾利瓦尔多芬基因疗法是一种创新的一次性基因疗法，它通过将ABCD1基因的功能性拷贝导入患者自身的造血干细胞中，利用Lenti-D慢病毒载体实现基因转移，从而在患者体内产生能够正常代谢长链脂肪酸的酶。这一疗法旨在减缓或阻止CALD患者的神经功能障碍进展，提高患者的生活质量。

在临床试验中，艾利瓦尔多芬基因疗法表现出了显著的疗效。接受治疗的患者在神经功能、运动能力和认知功能等方面均得到了不同程度的改善。这一结果不仅验证了该疗法的有效性和安全性，也为其获得FDA批准奠定了坚实基础。

FDA的批准，是对艾利瓦尔多芬基因疗法研发团队多年努力的肯定，也是对整个基因疗法领域的鼓舞。这一里程碑式的突破，不仅为CALD患者提供了全新的治疗选择，也为其他罕见病的治疗提供了宝贵经验和启示。

参考资料：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/skysona