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阿西米尼(Asciminib),商品名为Scemblix,是一种新型的治疗慢性髓性白血病(CML)的药物。它属于BCR-ABL抑制剂类别,通过特异性地靶向作用于白血病细胞中的BCR-ABL融合蛋白,抑制其激酶活性,从而阻断白血病细胞的异常信号传导和增殖。
阿西米尼的研发背景基于对传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药性的深入研究。部分CML患者在长期接受TKI治疗后,会产生耐药性,导致病情复发或进展。阿西米尼则通过一种全新的作用机制,即与BCR-ABL融合蛋白的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合,将其锁定为非活性构象,从而克服了传统TKI的耐药性问题。
在临床试验中,阿西米尼展现出了显著的疗效和相对较好的安全性。它对于先前接受过多种TKI治疗且产生耐药性的CML患者,以及具有T315I突变的CML患者,均表现出了良好的治疗效果。同时,阿西米尼的不良反应相对较轻,主要包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等,且大多数患者能够耐受。
阿西米尼的出现为CML患者提供了新的治疗选择,特别是对于那些对传统治疗产生耐药性或无法耐受的患者。它的独特作用机制和良好疗效,使得阿西米尼在白血病治疗领域具有广阔的应用前景。
阿西米尼目前还没有在国内上市,因此患者无法在国内购买,需要通过海外渠道购买阿西米尼。国外有原研药和仿制药,原研药主要是欧洲版原研药,价格在几万元左右,价格十分高昂。仿制药主要是老挝仿制药,价格在两千多元,相比原研药便宜很多,且与原研药药物成分基本一致。
参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib