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菲卓替尼（Fedratinib，商品名Inrebic）作为骨髓纤维化靶向治疗的新方向，为这一罕见且难治的血液疾病患者带来了新的治疗希望。
菲卓替尼主要用于治疗患有中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化的成年患者。骨髓纤维化是一种慢性疾病，其特征是骨髓中形成瘢痕组织，导致正常造血功能受损，血细胞的产生从骨髓转移到了脾脏和肝脏，进而引起脾脏肿大、贫血、疲劳、骨痛等一系列症状。菲卓替尼的适应症涵盖了原发性骨髓纤维化以及由真性红细胞增多症和原发性血小板增多症转变而来的继发性骨髓纤维化。
菲卓替尼是一种口服激酶抑制剂，通过抑制Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）信号通路，精准地作用于骨髓纤维化发病的关键环节，从而改善患者的症状和生活质量。
临床试验结果显示，菲卓替尼在骨髓纤维化患者中的有效率较高，能够显著缩小脾脏体积，改善贫血状况，并减轻患者的疲劳感。此外，长期随访数据也显示，使用菲卓替尼治疗的患者总体生存情况优于传统治疗组。
对于传统治疗方法无效或不耐受的患者，菲卓替尼提供了一种新的治疗选择。特别是对于芦可替尼治疗无效或不耐受的患者，菲卓替尼的出现填补了治疗空白。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fedratinib