美国食品药品监督管理局在2020年4月17日加速批准佩米替尼用于治疗经美国FDA批准的试验检测为成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其他重排的先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人它用于治疗一种称为髓样/淋巴样肿瘤(MLNs)的血癌。

信达生物宣布在2020年3月中国晚期胆管癌患者中评估培米替尼的关键性注册试验中首例患者给药。2022年4月6日，佩米替尼被中国国家药监局批准上市。

佩米替尼是一种小分子激酶抑制剂，作用于IC50值小于2 nM的FGFR1、2和3。佩米替尼也抑制FGFR4在试管内其浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。通过激活FGFR扩增和融合，导致FGFR信号的组成性激活，佩米替尼抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导，并降低癌细胞系中的细胞活力。组成型FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。在FGFR1、FGFR2或FGFR3改变导致组成型FGFR活化的人类肿瘤小鼠异种移植模型中，包括表达致癌fgfr 2-Transformer-2β同源物(TRA2b)融合蛋白的胆管癌患者异种移植模型中，佩米替尼表现出抗肿瘤活性。

目前佩米替尼已经在中国上市了一段时间，但由于上市时间较短，可能暂时无法在国内各大医院药店进行购买。据了解，国外版本的佩米替尼有Incyte Corporation生产的原研药，一盒的规格为13.5mg*14片，价格为72000元；老挝南塔金象药厂的仿制药，一盒的规格为4.5mg*21粒，价格为5500元。