2020年4月，美国FDA批准佩米替尼用于治疗以前接受过成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)基因融合或其他重排治疗的成人患者中不可切除的局部晚期或转移性胆管癌。另外它也适用于治疗患有FGFR1重排的复发性或难治性髓样/淋巴样肿瘤(MLNs)的成人。

胆管癌是影响胆道的最常见的原发性恶性肿瘤，也是第二常见的原发性肝脏恶性肿瘤。这种恶性肿瘤占原发性肝胆恶性肿瘤的15%至20%，占全球癌症相关死亡率的13%。随着对胆管癌发病机制和抗癌药物治疗的潜在治疗靶点的研究不断增加，最近的研究表明，高达45%的肝内胆管癌患者表现出基因重排，导致致癌性成纤维细胞生长因子2 (FGFR2)融合蛋白。根据上市前临床试验中的总体缓解率和缓解持续时间，FDA批准的佩米替尼适应症获得了加速批准。佩米替尼以商品名Pemazyre上市，并以口服片剂的形式提供。

2022年4月6日，佩米替尼被中国国家药监局批准上市，并且我国也有了相关的佩米替尼临床试验，相信不久以后我们就能见到佩米替尼的国产版本了。

目前虽然佩米替尼已经在中国上市，但是由于与上市时间较短，在国内大部分医院药房还没有办法直接进行购买。据了解国外版本的佩米替尼有Incyte Corporation生产的原研药，规格为13.5mg*14片，价格为72000元一盒；老挝南塔金象药厂的仿制药，规格为4.5mg*21粒，价格为5500元，原研版价格较为昂贵，给患者带来了较大的经济压力，认为使用原研版经济压力较大的患者，可以考虑一下老挝仿制版本。