2020年4月17日，美国食品药品监督管理局加速批准佩米替尼用于治疗经美国FDA批准的试验检测为成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其他重排的先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，它也适用于治疗患有FGFR1重排的复发性或难治性髓样/淋巴样肿瘤(MLNs)的成人，佩米替尼是中国上市的首个选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。

在FIGHT-202 (NCT02924376)中对107名局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者的疗效进行了研究，这些患者的疾病在至少一次既往治疗期间或之后进展，并具有FGFR2基因融合或重排(在中心实验室进行的临床试验检测)。患者接受13.5 mg的培美他尼口服，每天一次，连续14天，随后停止治疗7天。

主要疗效结果指标是由独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。在107名患者中，ORR为36% (95% CI: 27%，45%)，包括3例完全缓解。中位DOR为9.1个月，38名有反应的患者中有24名(63%)的反应持续时间≥ 6个月，7名(18%)的反应持续时间≥ 12个月。

佩米替尼在2022年4月6日被中国国家药监局批准上市，但由于上市时间较短，可能无法在国内各大医院药店进行购买。据了解，国外版本的佩米替尼有Incyte Corporation生产的原研药，规格为13.5mg*14片，价格为72000元一盒；老挝南塔金象药厂的仿制药，规格为4.5mg*21粒，价格为5500元，原研版价格较为昂贵，给患者带来了较大的经济压力，认为使用原研版经济压力较大的患者，可以考虑一下老挝仿制版本。