佩米替尼用于成人治疗已经扩散到身体其他部位(转移性)或无法通过手术切除的胆管癌。通常在您的癌症用另一种药物治疗后给予佩米替尼。只有当您的癌症具有特定的遗传标记(异常的“FGFR2”基因)时，才使用佩米替尼。医生会检测患者的这种基因。2020年4月17日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)在“加速”的基础上批准了佩米替尼。在临床研究中，一些人对佩米替尼有反应，但需要进一步的研究。

FIGHT-202 (NCT02924376)是一项多中心开放标记单组试验，该试验评估了培马西雷对107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者的疗效，这些患者的疾病在至少1次既往治疗期间或之后进展，并具有FGFR2基因融合或非融合重排，这由在中心实验室进行的临床试验测定确定。预测合格的框内融合和其他重排在FGFR2基因的内含子17/外显子18内有一个断点，而FGFR2激酶结构域保持完整。

患者接受为期21天的周期的培美曲塞治疗，剂量为13.5 mg，每天一次，连续14天，然后停止治疗7天。直到疾病恶化或出现不可接受的毒性时才给予培美曲塞。根据RECIST v1.1由独立审查委员会(IRC)确定的主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)

年龄中位数为56岁(范围:26至77岁)，61%为女性，74%为白人，95%的东部肿瘤协作组(ECOG)基线绩效状态为0 (42%)或1 (53%)。98%的患者患有肝内胆管癌。86%的患者有框内FGFR2基因融合，最常见的FGFR2融合是FGFR2-BICC1 (34%)。14%的患者有其他FGFR2重排，这些重排不能确信是框内融合，包括没有可识别伴侣基因的重排。所有患者之前至少接受过1次系统治疗，27%的患者之前接受过2次治疗，12%的患者之前接受过3次或更多次治疗。96%的患者之前接受过铂类药物治疗，包括76%的患者之前接受过吉西他滨/顺铂治疗。

2022年4月6日，佩米替尼被中国国家药监局批准上市，但由于上市时间较短，可能无法在国内各大医院药店进行购买。据了解，国外版本的佩米替尼有Incyte Corporation生产的原研药，规格为13.5mg*14片，价格为72000元一盒；老挝南塔金象药厂的仿制药，规格为4.5mg*21粒，价格为5500元，原研版价格较为昂贵，给患者带来了较大的经济压力，认为使用原研版经济压力较大的患者，可以考虑一下老挝仿制版本。