佩米替尼是一种用于治疗已扩散至身体其他部位(转移性)或无法通过手术切除的成年胆管癌(胆管癌)的药物。它应该用于以前接受过化疗的患者，以及其癌症在FGFR2基因中存在某种类型异常的患者。

2020年3月，信达生物宣布在中国晚期胆管癌患者中评估培米替尼的关键性注册试验中首例患者给药，两年后的4月6日，佩米替尼被中国国家药监局批准上市。

在FIGHT-202中评估了培美曲塞的安全性，该研究包括146名既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者[参见临床研究].患者口服PEMAZYRE 13.5 mg，每日一次，持续14天，然后停止治疗7天，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。治疗的平均持续时间为181天(范围:7到730天)。

接受培美唑治疗的患者的中位年龄为59岁(范围26-78岁)，58%为女性，71%为白人。45%接受培美曲塞治疗的患者出现严重不良反应。接受PEMAZYRE治疗的≥ 2%患者的严重不良反应包括腹痛、发热、胆管炎、胸腔积液、急性肾损伤、感染性胆管炎、发育不良、高钙血症、低钠血症、小肠梗阻和尿路感染。4.1%的患者出现致命的不良反应，包括发育不良、胆管梗阻、胆管炎、败血症和胸腔积液。9%接受培美曲塞治疗的患者因不良反应而永久停药。要求≥ 1%的患者永久停药的不良反应包括肠梗阻和急性肾损伤。43%接受培美曲塞治疗的患者因不良反应而中断给药。有≥ 1%的患者出现需要停药的不良反应，包括口腔炎、手掌-足底感觉异常综合征、关节痛、疲劳、腹痛、AST升高、乏力、发热、ALT升高、胆管炎、小肠梗阻、碱性磷酸酶升高、腹泻、高胆红素血症、心电图QT延长、食欲下降、脱水、高钙血症、高磷血症、低磷血症、背痛、四肢疼痛、晕厥、急性肾损伤、甲癣和低血压。14%接受培美曲塞治疗的患者因不良反应而减少剂量。要求≥ 1%接受PEMAZYRE治疗的患者减少剂量的不良反应包括口腔炎、关节痛、掌-跖红细胞感觉异常综合征、乏力和甲癣。

目前佩米替尼已经在中国上市了一段时间，但由于上市时间较短，可能暂时无法在国内各大医院药店进行购买。据了解，国外版本的佩米替尼有Incyte Corporation生产的原研药，一盒的规格为13.5mg*14片，价格为72000元；老挝南塔金象药厂的仿制药，一盒的规格为4.5mg*21粒，价格为5500元，原研版价格较为昂贵，给患者带来了较大的经济压力，认为使用原研版经济压力较大的患者，可以考虑一下老挝仿制版本。