2022年4月6日，佩米替尼被中国国家药监局批准上市，用于治疗成人胆管癌(胆管癌)已经扩散或不能通过手术切除的:之前已经接受过治疗的患者，以及谁的肿瘤有某种异常”FGFR2“吉恩。您的医疗服务提供者将测试您的癌症是否存在某种异常的FGFR2基因，并确保佩米替尼适合您。尚不清楚佩米替尼对儿童是否安全有效。

成纤维细胞生长因子受体(FGFR)是一种受体酪氨酸激酶，参与激活促进细胞增殖、存活和迁移以及生长停滞和细胞分化的信号通路。2FGFR信号通路的启动需要其天然配体成纤维细胞生长因子(FGF)的结合。一旦FGF结合到受体的细胞外配体结合结构域，FGFRs二聚化并自我磷酸化细胞内酪氨酸激酶结构域中的酪氨酸残基，导致酪氨酸激酶的激活。下游级联涉及多种细胞内信号蛋白的磷酸化，如磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)-AKT和RAS/丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)，以及激活蛋白激酶C途径的磷脂酶Cγ。根据细胞类型，FGFR介导的途径最终促进细胞生长、分化、存活、血管生成和器官发生。在各种组织和细胞系中以不同的亚型表达，FGFRs在正常细胞中没有组成型活性。然而，某些肿瘤中FGFR1、FGFR2或FGFR3的改变可以导致组成型FGFR激活和异常的FGFR信号传导，支持恶性细胞的增殖和存活

佩米替尼抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3，阻断它们的信号通路，并通过激活FGFR扩增和融合降低癌细胞系的细胞活力，从而导致FGFR信号的组成型激活。在多种肿瘤中观察到FGFR1、FGFR2和FGFR3的遗传改变(如编码区的扩增、错义或融合突变)导致FGFR信号通路的组成型激活。然而，FGFR基因的改变在选择的患者中得到证实，并不总是意味着癌基因的发展。因此，在开始药物治疗前，必须通过试验证明FGFRs的融合或重排。

佩米替尼最常见的副作用(可能影响超过1/10的人)是血液中磷酸盐含量高或低、脱发(脱发)、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心(感觉恶心)、味觉障碍(味觉障碍)、口腔炎(口腔内层炎症)、便秘、关节痛、口干、眼睛和皮肤干燥、手掌和脚底皮疹和麻木、血液中钠含量低和血液中肌酐含量高，这些都可能表明肾脏有问题，另外，佩米替尼不能和草药圣约翰草一起服用。

目前佩米替尼已经在中国上市了一段时间，但由于上市时间较短，可能暂时无法在国内各大医院药店进行购买。据了解，国外版本的佩米替尼有Incyte Corporation生产的原研药，一盒的规格为13.5mg*14片，价格为72000元；老挝南塔金象药厂的仿制药，一盒的规格为4.5mg*21粒，价格为5500元，原研版价格较为昂贵，给患者带来了较大的经济压力，认为使用原研版经济压力较大的患者，可以考虑一下老挝仿制版本。