贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）是一种全球首个获批的缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，通过特异性阻断HIF-2α信号通路，抑制肿瘤细胞在缺氧环境下的生长与存活。该药物在国内的临床试验中展现出了显著疗效，尤其在Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肿瘤的治疗中表现突出，为国内患者提供了新的治疗选择。

在国内进行的临床试验中，贝组替凡针对VHL病相关肾细胞癌（RCC）的疗效尤为显著。研究数据显示，接受贝组替凡治疗的患者客观缓解率（ORR）达到49%，这意味着近半数患者在治疗后肿瘤出现明显缩小或消失。此外，所有获得缓解的患者均从治疗开始随访至少18个月，证明了贝组替凡的持续疗效和安全性。

对于VHL病相关的中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），贝组替凡同样展现出了良好的治疗效果。在可评估的中枢神经系统血管母细胞瘤患者中，ORR达到63%；在胰腺神经内分泌肿瘤患者中，ORR更是高达83%。这些数据表明，贝组替凡在治疗这些VHL病相关肿瘤方面具有显著的疗效。

除了针对VHL病相关肿瘤的治疗外，贝组替凡在国内的临床试验还扩展到了晚期肾细胞癌的二线治疗。研究结果显示，与活性对照药物相比，贝组替凡显著延长了患者的无进展生存期（PFS），并提高了客观缓解率（ORR），为晚期肾细胞癌患者带来了新的希望。

贝组替凡在国内的临床试验中展现出了显著的疗效和良好的安全性，为VHL病相关肿瘤及晚期肾细胞癌患者提供了新的治疗选择。随着该药物在国内的进一步推广和应用，相信将为更多患者带来福音。

参考资料：https://www.welireg.com/