基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种基因疗法，旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。在临床研究中，该疗法已显示出显著的治疗效果，特别是在改善DMD患者的肌肉功能方面。其通过腺病毒载体（AAV rh74）传递修复DMD基因，恢复肌营养不良蛋白（dystrophin）的表达，从而延缓肌肉损伤和功能衰退。临床试验表明，接受该疗法的患者能够维持或改善运动功能，尤其是在治疗的早期阶段，效果最为显著。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的疗效已通过多个临床试验验证。最具代表性的研究之一是Phase 1/2试验，该试验针对年龄较小（通常为2-4岁）的DMD患者进行，结果显示治疗后，患者的肌肉功能明显改善。例如，患者在步态、行走能力以及力量测试中的表现均优于未治疗组。该研究也表明，治疗后DMD患者的肌肉组织内恢复了dystrophin的表达，且在随访期间，患者的运动功能保持稳定，未出现明显的退化。

除了临床试验，真实世界的数据也为Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的疗效提供了有力支持。在一些早期治疗的患者中，治疗后肌肉功能的改善得到了广泛报道。许多患者在接受治疗后，能够延缓或避免因DMD进展所引发的步态丧失和运动能力下降。这些数据进一步证明，早期治疗对DMD患者尤为关键，尤其是在临床症状尚未显现或疾病处于早期阶段时。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl