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卡非佐米(Carfilzomib)是一种特异性、不可逆的靶向抑制剂,属于靶向药物,不属于化疗药物。美国美国食品药品监督管理局(FDA)于2012年7月20日批准其用于多发性骨髓瘤患者,这些患者以前接受过至少两种治疗,包括硼替佐米治疗和免疫调节治疗(如来那度胺),并在最后一次治疗完成之日或60天内表现出疾病进展。最初的批准是基于回复率。证明总体生存(OS)益处的数据后来在ENDEAVOR试验中得到证实,并得到了FDA的批准。
化疗是一种癌症治疗方法,它使用一种或多种抗癌药物(化疗剂)作为标准化化疗方案的一部分。化疗可能是出于治疗目的(几乎总是涉及药物组合),也可能是为了延长生命或减轻症状(姑息性化疗)。化疗是专门用于癌症药物治疗的医学学科的主要类别之一,该学科被称为医学肿瘤学。许多不同种类的化学疗法或化学药物被用于治疗癌症——单独使用或与其他药物或疗法联合使用。这些药物在化学成分(它们由什么组成)、如何处方和给药、它们在治疗某些类型的癌症中的有用性以及它们可能具有的副作用方面非常不同。 重要的是,并不是所有的药物和药物治疗癌症的工作方式都一样。其他治疗癌症的药物有不同的作用,如靶向治疗、激素治疗和免疫治疗。
卡非佐米共价不可逆地结合并抑制20S蛋白酶体(一种降解不需要的细胞蛋白质的酶)的类糜蛋白酶活性。卡非佐米与非蛋白酶体靶标的相互作用最小,从而改善了硼替佐米的安全性。抑制蛋白酶体介导的蛋白水解导致多泛素化蛋白的积累,这可能导致细胞周期停滞、凋亡和肿瘤生长抑制。
一项针对复发和难治性多发性骨髓瘤患者的卡非佐米单药II期试验(003-A1)显示,在接受评估的266名患者中,单药卡非佐米的临床受益率为36%,总体缓解率为22.9%,中位缓解持续时间为7.8个月。FDA批准卡非佐米是基于003-A1试验的结果。
卡非佐米目前已经在国内上市,但是还没有纳入医保,患者可以在国内药房进行购买,价格大约在8400元左右,规格为60mg/支,具体价格请咨询当地药房。除了国内上市的卡非佐米,还有中国香港的原研药,价格大约在7000元左右,比大陆药房要便宜一些,规格同样是60mg/支,且药物成分一致。