普拉替尼（Pralsetinib）是一种针对特定基因突变的高选择性靶向药物，主要用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌（TC）。其适应症覆盖了成年转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，以及12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者，尤其是对放射性碘治疗无效的病例。该药物通过抑制RET基因的异常激活，阻断肿瘤细胞的生长信号，从而延缓疾病进展。临床研究表明，普拉替尼在RET融合阳性患者中表现出较高的客观缓解率和持久的疗效，为这类罕见突变患者提供了新的治疗选择。

目前，普拉替尼在国内已获批上市，但尚未被纳入国家医保目录。这意味着患者需要全额自费购买，经济负担较重。该药物在国内市场的原研药规格主要为100mg60粒和100mg120粒两种包装，价格区间较大，单盒费用通常在2万至6万元人民币不等。相比之下，海外原研药价格更高，60粒装的价格可能达到4万至十几万元人民币，而老挝等地区生产的仿制药价格相对较低，120粒装约为3000多元人民币，但仿制药的获取途径和质量需谨慎评估。

从疗效来看，普拉替尼在临床试验中显示出显著优势。对于RET融合阳性非小细胞肺癌患者，其客观缓解率可达60%以上，中位无进展生存期也较传统化疗有明显改善。在甲状腺癌治疗中，该药物同样表现出良好的抗肿瘤活性，尤其对放射性碘难治性患者提供了重要治疗选择。不过，患者需严格遵循用药指南，每日空腹服用400mg，并注意服药前后的饮食间隔要求，以确保药物吸收效果。尽管目前尚未纳入医保，但随着国家医保谈判的推进和罕见病用药政策的完善，未来普拉替尼有望进入医保目录，从而减轻患者的经济压力，让更多符合条件的患者受益于这一创新疗法。

参考资料：https://gavreto.com/