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厄达替尼是首个靶向FGFR3突变/融合的抑制剂,为传统化疗无效的晚期尿路上皮癌患者提供了新选择。约15%-20%的尿路上皮癌存在FGFR3异常,厄达替尼通过选择性抑制该通路,在BLC2001试验中实现40%的ORR,中位缓解持续5.6个月。其独特优势在于对FGFR3-TACC3融合及激活突变均有效,而化疗或免疫治疗对此类患者效果有限。主要副作用包括高磷血症、口腔炎,需调整剂量或对症处理。厄达替尼的上市不仅填补了治疗空白,更推动了尿路上皮癌的分子分型,促进个体化治疗发展。
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