瑞普替尼/利培替尼（Ripretinib）是一种新型II型酪氨酸开关控制抑制剂，由Deciphera Pharmaceuticals开发，用于治疗KIT原癌基因受体酪氨酸激酶(KIT)驱动和/或血小板衍生生长因子受体A (PDGFRA)驱动的癌症，包括胃肠间质瘤(GIST)。瑞普替尼/利培替尼抑制KIT和PDGFRA激酶，包括野生型、原发性和继发性突变，以及其他激酶，如PDGFRB、TIE2、VEGFR2和BRAF。2020年5月，口服瑞普替尼/利培替尼在美国首次获得批准，用于治疗之前接受过≥ 3种激酶抑制剂(包括伊马替尼)治疗的晚期GIST成年患者。作为Orbis项目的一部分，美国FDA、加拿大卫生部和澳大利亚治疗用品管理局合作审查了瑞普替尼/利培替尼新药在该适应症中的应用；澳大利亚和加拿大的监管审查正在进行中。GIST、实体瘤和系统性肥大细胞增多症的临床开发正在全球多个国家进行。

INVICTUS (NCT03353753)是一项国际性、多中心、随机(2:1)、双盲、安慰剂对照试验，对129名先前接受伊马替尼、舒尼替尼和瑞普替尼/利培替尼治疗的GIST患者进行了疗效评估。患者每天口服一次瑞普替尼/利培替尼150 mg或安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。随机接受安慰剂的患者在疾病进展时允许交叉。

主要疗效结果指标为无进展生存期(PFS ),该指标基于BICR使用改良RECIST 1.1进行的评估，其中淋巴结和骨病变不是目标病变，在已存在的肿瘤块内进行性生长的新肿瘤结节必须满足特定标准，才能被视为明确的进展证据。其他疗效结果指标包括BICR的总体缓解率(ORR)和总体生存率(OS)。

该试验表明，与安慰剂组的患者相比，瑞普替尼/利培替尼组的患者PFS有统计学显著改善(HR 0.1595% CI: 0.09，0.25；p<0.0001)。瑞普替尼/利培替尼组的中位PFS为6.3个月(95% CI: 4.6，6.9)，而安慰剂组为1.0个月(95% CI: 0.9，1.7)。瑞普替尼/利培替尼组的ORR为9% (95% CI: 4.2，18)，而安慰剂组的ORR为0%(95% CI:0.8)，尽管这种差异没有统计学意义。瑞普替尼/利培替尼组的中位OS为15.1个月(95% CI: 12.3，15.1)，而安慰剂组的中位OS为6.6个月(95% CI: 4.1，11.6)，HR为0.36 (95% CI: 0.21，0.62)，尽管未对OS进行统计显著性评估，作为次要终点(即PFS，然后ORR，然后OS)的顺序测试程序的结果。

瑞普替尼/利培替尼已经在国内上市，但是并未纳入医保，患者可以在国内进行购买，但是价格非常昂贵，规格50mg*30的价格大约33000元左右。国外的瑞普替尼/利培替尼只有原研药，主要是美国原研药，相对于国内的瑞普替尼/利培替尼来说价格相对便宜一些，规格50mg*90价格大约77000元左右，是国内价格的三倍，换算下来比国内便宜两万多，且国内的瑞普替尼/利培替尼和国外的原研药药物成分一致。