阿伐替尼（Avapritinib）用于治疗某种类型的胃肠间质瘤(GIST一种生长在成人胃、肠或食道(连接咽喉和胃的管道)壁上的肿瘤，已经扩散到身体的其他部位或不能通过手术切除。它还用于治疗某些类型的肥大细胞增多症(一种有太多肥大细胞[某种白细胞]的血液疾病)。阿伐替尼属于激酶抑制剂类药物。它的工作原理是阻断异常蛋白的活动，这种异常蛋白是癌细胞繁殖的信号。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

1.颅内出血

阿伐替尼治疗可能会导致严重的颅内出血；不到1%的患者发生了致命事件。总体而言，接受阿伐替尼治疗的749名患者中有2.9%发生了颅内出血(如硬膜下血肿、颅内出血和脑出血)。密切监测患者颅内出血的风险，包括前一年内有血小板减少症、血管瘤或颅内出血或脑血管意外病史的患者。如果出现任何级别的颅内出血，永久停用阿伐替尼。

267例患者中有3例(1.1%)发生颅内出血。其中两起(0.7%)事件为≥ 3级，导致停用研究药物。颅内出血事件的发生范围从阿伐替尼治疗开始后1.7个月至19.3个月。

在接受每日阿伐替尼治疗的AdvSM患者中，开始治疗前血小板计数≥ 50 X 109/L的75例患者中有2例(2.7%)发生颅内出血，不考虑血小板计数的80例患者中有3例(3.8%)发生颅内出血。对于AdvSM患者，必须在开始治疗前进行血小板计数；对于血小板计数< 50 X 109/L的AdvSM患者，不建议使用阿伐替尼。开始治疗后，无论基线血小板计数如何，前8周必须每2周进行一次血小板计数。治疗8周后，如果值小于75 X 109/L，则每2周(或根据临床指示更频繁地)监测血小板计数；如果值在75和100 X 109/L之间，则每4周监测一次；如果值大于100 X 109/L，则根据临床指示监测血小板计数。通过治疗中断或减少阿伐替尼剂量来管理< 50 X 109/L的血小板计数。接受阿伐替尼治疗的患者中血小板减少的发生率分别为20%和22%。通过减少或中断阿伐替尼治疗，血小板减少症通常是可逆的。

2.胚胎-胎仔毒性

根据动物研究的结果及其作用机制，阿伐替尼在对孕妇给药时会对胎儿造成伤害。在器官形成期间口服阿伐替尼对大鼠具有致畸和胚胎毒性，在200 mg和300 mg剂量下，按曲线下面积(AUC)计算，暴露量分别约为人暴露量的6.3和2.7倍。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生殖潜力的雌性和雄性在使用阿伐替尼治疗期间和最后一次给药后6周内使用有效避孕方法。

阿伐替尼已经在国内上市，但是还没有纳入医保，虽然已经在国内上市，但是在医院药房很难买到，价格大约47000元左右，患者可以咨询当地药房阿伐替尼的价格以及货源情况。国外只有原研药，主要是Blueprint Medicines Corporation原厂原研药，价格十分高昂，高达38万元，普通患者根本无法接受，可以选择其他药物替代。