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阿伐替尼(Avapritinib),商品名为泰吉华,是一种处方药。它属于酪氨酸激酶抑制剂类药物,通过特异性靶向突变蛋白,在治疗胃肠间质瘤(GIST)和系统性肥大细胞增多症(SM)方面展现出显著疗效。
GIST是一种起源于胃肠道间质组织的癌症,其发生常与血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)蛋白的突变有关。这种突变导致PDGFRA蛋白异常活跃,进而驱动肿瘤细胞的生长和增殖。阿伐替尼能够特异性地靶向这些突变的PDGFRA蛋白,包括PDGFRA外显子18突变,尤其是PDGFRA D842V突变,从而有效抑制肿瘤细胞的生长。
系统性肥大细胞增多症则是一种以体内肥大细胞异常积聚为特征的疾病。肥大细胞在人体内起着重要的免疫调节作用,但当其数量过多或功能异常时,便可能引发一系列病理反应。阿伐替尼在治疗晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)和惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)方面也显示出良好效果,这主要得益于其能够特异性靶向KIT基因中的D816V突变。
值得注意的是,阿伐替尼已经在中国上市。2021年3月,阿伐替尼正式获得中国国家药品监督管理局的批准,用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的不可切除性或转移性GIST成人患者。这一批准标志着阿伐替尼正式进入中国市场,为相关患者提供了新的治疗选择。
然而,阿伐替尼的价格相对较高。以100毫克规格为例,30片装的价格高达数千元。尽管如此,其显著的疗效仍为许多患者带来了希望。对于符合适应症的患者而言,阿伐替尼无疑是一种值得考虑的治疗方案。
参考资料:https://www.drugs.com/pro/ayvakit.html