沃拉西德尼（vorasidenib，商品名VORANIGO）是一种针对特定基因突变的药物，其作用机制和临床应用明确符合靶向药物的定义。靶向药物是指能够特异性作用于肿瘤细胞中的特定分子或信号通路的药物，与传统化疗药物相比，具有更高的选择性和更低的全身毒性。沃拉西德尼的设计初衷正是基于对IDH1和IDH2突变酶的抑制，因此从药理机制到实际应用，它都属于典型的靶向治疗药物。

从作用机制来看，沃拉西德尼的核心功能是抑制IDH1和IDH2突变酶的活性。IDH（异柠檬酸脱氢酶）突变在多种肿瘤中常见，尤其是胶质瘤。突变的IDH酶会导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，进而干扰细胞正常分化并促进肿瘤发展。沃拉西德尼能够精准结合突变IDH酶的活性位点，显著降低2-HG水平，从而恢复细胞的分化能力并抑制肿瘤生长。这种针对特定分子靶点的作用方式，是靶向药物的典型特征。

在临床应用上，沃拉西德尼的适应症也体现了其靶向性。该药物专门用于治疗携带IDH1或IDH2突变的12岁及以上脑瘤患者，尤其是术后仍存在突变的2级胶质瘤患者。这种针对特定基因突变人群的治疗策略，进一步印证了其作为靶向药物的定位。此外，药物的推荐剂量也根据患者体重进行调整，成人及体重≥40公斤的青少年每日口服40毫克，体重较轻者则为20毫克，这种个体化用药方式也是靶向治疗的常见实践。

沃拉西德尼的不良反应谱同样反映了靶向药物的特点。常见副作用包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛等，多为轻至中度，与传统化疗药物相比毒性较低。少数患者可能出现肝功能异常或中性粒细胞减少，但整体安全性可控。这种相对温和的副作用谱与其精准作用于特定靶点的特性相符。

综合来看，沃拉西德尼在分子机制、适应症选择、用药方式及安全性方面均符合靶向药物的标准。它的研发代表了肿瘤治疗向精准化和个体化方向的迈进，为IDH突变脑瘤患者提供了新的治疗选择。未来，随着对IDH突变机制的深入研究，沃拉西德尼及其同类药物有望在肿瘤靶向治疗领域发挥更大作用。

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