2025年7月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了利伏赛坦单抗（linvoseltamab-gcpt，商品名Lynozyfic）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者。该药物由Regeneron Pharmaceuticals公司研发，是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体，旨在激活T细胞攻击癌细胞。此次获批为经过多线治疗仍病情进展的患者提供了新的治疗选择。

根据FDA的批准信息，利伏赛坦单抗的适应症针对至少接受过四种既往治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些治疗方案需包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMID）和抗CD38单克隆抗体。这一批准基于一项名为LINKER-MM1的开放标签、多中心临床试验的结果。试验纳入了80名曾接受过至少三种治疗（包括PI、IMID和抗CD38抗体）的患者，排除了曾接受过BCMA靶向双特异性抗体或CAR-T细胞治疗的患者。试验结果显示，利伏赛坦单抗的客观缓解率（ORR）达到70%，且中位随访11.3个月时，89%的应答者在9个月内维持缓解，12个月时的缓解持续率为72%。这些数据表明，该药物在难治性患者群体中具有显著的临床获益。

然而，利伏赛坦单抗的安全性仍需密切关注。FDA在其处方信息中特别标注了关于细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的黑框警告。在临床试验中，46%的患者出现了CRS，54%的患者出现了神经毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性，ICANS）。尽管3级CRS的发生率较低，但3级或4级神经毒性的发生率为8%。此外，其他常见的不良反应包括感染、中性粒细胞减少症和肝毒性。由于这些风险，FDA要求利伏赛坦单抗必须通过名为Lynozyfic REMS的受限计划使用，以确保用药安全。

总体而言，利伏赛坦单抗的获批为多发性骨髓瘤患者，尤其是那些对现有疗法反应不佳的患者，提供了新的希望。其显著的疗效数据令人鼓舞，但潜在的安全风险也要求临床医生在使用时严格监测患者情况。FDA的批准标志着多发性骨髓瘤治疗领域的又一重要进展，未来仍需更多研究以进一步优化该药物的临床应用。

参考资料：https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/lynozyfictm-linvoseltamab-gcpt-receives-fda-accelerated-approval/