临床中阿昔替尼被批准用于治疗晚期肾细胞癌的成人。阿昔替尼中的活性物质通过阻断癌细胞表面的“血管内皮生长因子”(VEGF)受体中存在的一些被称为酪氨酸激酶的酶来发挥作用。VEGF受体参与癌细胞的生长和扩散，以及供应肿瘤的血管的发育。通过阻断这些受体，阿昔替尼有助于减少癌症的生长和扩散，并切断保持癌细胞生长的血液供应。那么在此作用机制下，阿昔替尼治疗肾癌的效果如何？

阿昔替尼联合阿维鲁单抗的疗效和安全性已在JAVELIN Renal 101试验中得到证实，该试验是一项随机、多中心、开放性研究，研究对象为886例未经治疗的晚期肾细胞癌患者，不考虑肿瘤PD-L1表达[意向性治疗(ITT)人群]。患有自身免疫性疾病或需要全身免疫抑制的患者被排除在外。主要疗效结果指标为无进展生存期(PFS )，使用RECIST v1.1通过BICR进行评估，以及使用临床试验测定的PD-L1阳性肿瘤患者的总生存期(OS )( PD-L1表达水平≥1%)。由于PD-L1阳性肿瘤患者的PFS具有统计学意义，因此在ITT人群中进行了测试，同时也证明了ITT人群的PFS具有统计学意义的改善。中位总生存期为19个月，总生存期数据不成熟，ITT人群中有27%死亡。

在KEYNOTE-426中研究了阿昔替尼联合帕博利珠单抗的疗效，这是一项在861名未接受系统性晚期肾癌治疗的患者中进行的随机、多中心、开放性试验。无论PD-L1肿瘤表达状态如何，患者都被纳入研究。在过去2年内患有需要全身性免疫抑制的活动性自身免疫性疾病的患者不符合资格。主要疗效结果指标是根据RECIST v1.1由BICR评估的OS和PFS，修改后遵循每个器官最多10个靶病变和最多5个靶病变。其他疗效结果指标包括由BICR评估的ORR。在第一次预先指定的中期分析中，随机分配到阿昔替尼联合帕博利珠单抗组的患者与舒尼替尼组相比，OS有统计学显著改善。该试验还证明了PFS和ORR的统计学显著改善。

在一项随机、开放、多中心3期研究中评估了阿昔替尼的安全性和有效性。晚期肾细胞癌患者(N=723)的疾病在1次既往全身治疗(包括舒尼替尼、贝伐单抗、替西罗莫司或含细胞因子的方案)治疗时或治疗后进展，这些患者被随机(1:1)接受阿昔替尼 (N=361)或索拉非尼(N=362)。无进展生存期(PFS)由盲法独立中央审查委员会评估。其他终点包括客观缓解率(ORR)和总生存率(OS)。结果显示，与标准治疗(索拉非尼)的4.7个月相比，阿昔替尼中位无进展生存期为6.7个月。就PFS终点而言，阿昔替尼在统计学上明显优于索拉非尼，两组在OS方面没有统计学上的显著差异。

经查，海外售有的阿昔替尼仿制药，规格5mg*60片价格在1800人民币左右，对比原研药价格稍低，患者可以考虑。