维莫非尼中的活性物质vemurafenib是BRAF(一种参与刺激细胞分裂的蛋白质)的抑制剂。在具有BRAF V600突变的黑素瘤肿瘤中，存在异常形式的BRAF，其通过允许肿瘤细胞不受控制的分裂而在癌症的发展中起作用。通过阻断异常BRAF的作用，维莫非尼有助于减缓癌症的生长和扩散。那么临床中该药物功效如何？

2011年8月17日美国食品药品监督管理局批准维莫非尼(vemurafenib)，一种治疗晚期(转移性)或不可切除(不能通过手术切除)黑色素瘤(最危险的皮肤癌类型)患者的药物。在一项主要研究中，维莫非尼与癌症药物达卡巴嗪进行了比较，该研究涉及675名患有黑色素瘤的患者，这些患者含有BRAF V600突变，其肿瘤已经扩散或无法通过手术切除。患者将接受这两种药物中的任何一种，直到他们的疾病恶化或者他们的治疗变得对他们来说毒性太大。有效性的主要衡量指标是患者存活的时间(总生存期)和他们在疾病没有恶化的情况下存活的时间(无进展生存期)。  维莫非尼被证明在延长病人的生命和延缓疾病恶化方面是有效的。该研究表明，服用维莫非尼的患者平均存活13.2个月，而服用达卡巴嗪的患者平均存活9.9个月，并且维莫非尼组的疾病恶化平均需要5.3个月，而达卡巴嗪组为1.6个月。

2017年11月6日美国食品药品监督管理局今天扩大了维莫非尼 (vemurafenib)的批准，以包括对患有Erdheim-Chester病(ECD)的某些成年患者的治疗，这是一种罕见的血液癌症。维莫非尼用于治疗癌细胞有一种被称为BRAF V600的特殊基因突变的患者。这是第一个FDA批准的ECD治疗方法。在22名BRAF-V600突变阳性ECD患者中研究了维莫非尼治疗Erdheim-Chester病(ECD)的疗效。该试验测量了肿瘤大小完全或部分缩小的患者百分比(总体缓解率)。在试验中，11名患者(50%)经历了部分反应，1名患者(4.5%)经历了完全反应。

以上就是维莫非尼临床中产生的功效。据小编了解，维莫非尼已经通过药监局的批准在中国上市并且可以进行医保报销，但医保报销有一定的条件，医保报销条件为治疗经CFDA批准的检测方法确定的BRAF V600 突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。无法进行医保报销的患者可以考虑土耳其版本的维莫非尼原研药，规格240mg*56片售价在2750人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。