400-001-9769
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Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）是一种基因治疗药物，主要用于治疗儿童早发型异染性脑白质营养不良（MLD）。这种疾病是一种罕见的遗传代谢病，由于体内缺乏芳基硫酸酯酶A酶，导致有害物质在神经系统积聚，从而引发运动能力下降、智力退化甚至早期死亡。Lenmeldy的原理是利用患者自体的造血干细胞，经基因修饰后重新输入体内，使其能够持续产生所缺乏的酶，从根本上纠正代谢异常。这种疗法的意义在于，有望延缓甚至阻止疾病进展，为患者提供长期改善的机会。
参考资料：https://www.drugs.com