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Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)的治疗并不是单纯的一次输液,而是一个复杂的过程。首先,医生会采集患者的造血干细胞,然后在实验室中利用病毒载体将健康的ARSA基因导入这些细胞中,接着再将经过修饰的细胞输回患者体内。为了让新细胞更好地植入,患者在回输前通常需要接受预处理化疗,以清除部分原有骨髓细胞。整个流程需要在具备经验的专业中心完成,并且需要数周甚至更长时间的住院管理。这种治疗方式属于一次性干预,成功植入后有望在体内长期发挥作用。
参考资料:https://www.drugs.com